Šīs zāles tika apstiprinātas Amerikas Savienotajās Valstīs ar vairumtirdzniecības izmaksām 4,25 miljonu ASV dolāru (ap 3,9 miljoni eiro) apmērā, padarot tās par dārgākajām zālēm pasaulē, ziņo CNN
Runa ir par zāļu nosaukumu Lenmeldy no Orchard Therapeutics. Šīs zāles līdz šim ir vienīgā ārstēšanas metode bērniem ar metahromatisku leikodistrofiju (MLD).
Uzņēmums saka, ka ārstēšana ir “vienreizēja, vienas devas individuāla infūzija”. 4,25 miljoni USD ir Lenmeldija vairumtirdzniecības vērtība.
MPD ir reta iedzimta slimība, kas ir iedzimta no vecākiem vai ko izraisa nejauša ģenētiska mutācija. Kļūdas dēļ vienā no gēniem netiek ražots īpašs enzīms (arilsulfatāze A, ARSA), un tāpēc organismā uzkrājas nesadalāmā lipīdu sulfatīda pārpalikums. Rezultātā slimība noved pie neatgriezeniskiem smadzeņu un citu orgānu bojājumiem: viss sākas ar kustību traucējumiem, pēc tam pazūd runa, tad bērni zaudē spēju dzirdēt, redzēt, ēst un, visbeidzot, elpot.
Vairumā gadījumu slimības simptomi sāk parādīties no sešiem mēnešiem līdz diviem gadiem. Šīs grupas bērni mirst pirms piecu gadu vecuma. Citos gadījumos simptomi progresē lēni, parādās četru gadu vecumā un pēc tam progresē pusaudža gados ar samazināšanās periodu no sešiem līdz 14 gadiem pēc pirmo simptomu parādīšanās.
Līdz šim Lenmeldijs ir vienīgais līdzeklis metahromatiskās leikodistrofijas ārstēšanai. Iepriekš tika izmantota kaulu smadzeņu transplantācija, kas tikai atsevišķos gadījumos varēja saturēt slimības progresēšanu.
Metahromatiskā leikodistrofija rodas vienam no 50-70 tūkstošiem jaundzimušo.
Atgādināsim, ka iepriekš pasaulē dārgākās zāles bija Zolgensma, kas paredzētas bērnu ar SMA ārstēšanai. Vienas injekcijas izmaksas ir aptuveni 2,1 miljons ASV dolāru (ap 1,9 miljoni eiro).
